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La terapia con células CAR-T puede «devolver la vida» a pacientes con cáncer en la sangre (leucemia, linfoma y mieloma múltiple) en los que ha fracasado todo el armamento terapéutico tradicional. La última alternativa para esquivar el avance de una enfermedad letal pasa ... por entrenar al propio sistema inmunitario para que se defienda de las células malignas. Extraer los linfocitos del paciente para volver a infundirlos tras un viaje de 3.000 kilómetros, la distancia ida y vuelta de Santander a Ámsterdam, donde se encuentra el laboratorio en el que se les preparará genéticamente para luchar contra el tumor. Pero la experiencia demuestra que esta millonaria terapia, que tiene un coste de más de 300.000 euros por paciente, no es la panacea, como admite Lucrecia Yáñez, presidenta de la Fundación Cántabra de Hematología y Hemoterapia.
En Valdecilla, centro acreditado desde junio de 2022, «hemos infundido tratamientos con CAR-T a veinte pacientes, tres de ellos procedentes de otras comunidades -uno del País Vasco y dos de La Rioja-, y los resultados son los esperables. Hay alrededor de un 35% que ha obtenido una respuesta mantenida (el tratamiento ha funcionado y el cáncer remite), pero tenemos pacientes que no han respondido o que han recaído y están con otras medicaciones». Y lamenta que también ha habido quien no ha podido superar los efectos secundarios.
El porcentaje de éxito «puede resultar desalentador», reconoce la doctora, que está convencida de que «irá mejorando» a medida que avance el conocimiento. «Tenemos que seguir aprendiendo, es un tratamiento muy novedoso. Incluso en Estados Unidos, donde se aprobó en 2018, siguen esa curva de aprendizaje». Yáñez recuerda que así ocurrió también con otros tratamientos que cambiaron el paradigma, como el trasplante de médula: «Cuando se empezó a realizar, en los años 70, la mortalidad inicial era del 90%. Con el tiempo se ha ido aprendiendo y hoy en día la supervivencia de los pacientes trasplantados está por encima del 80%».
Las novedades, las dudas y las complicaciones de los tratamientos hematológicos, en especial de las terapias celulares, se abordarán hoy y mañana en el marco de la I Reunión Cántabra de Hematología y Hemoterapia que se celebra en el Parador de Limpias.
En el caso de las CAR-T, la investigación aún tiene que determinar «por qué en algunos pacientes funcionan y en otros no, y por qué a veces aparece una toxicidad no prevista». Los riesgos existen, «porque en medicina dos más dos no son cuatro (pueden aparecer imprevistos), pero siempre buscamos el bien del paciente y nos dejamos la piel para salvar vidas, aunque tenemos que ser conscientes de que a veces no se puede». E incluso cuando la medicación logra el milagro es «necesario apoyo psicológico, porque se atraviesan situaciones de ansiedad que hay que gestionar», aunque este perfil profesional no está integrado dentro del sistema sanitario en el área de Hematología, pese a «la demanda de pacientes, familiares y personal sanitario».
De lo que no cabe duda, y en eso incide la hematóloga de Valdecilla, es del gran potencial de las terapias avanzadas, que no han hecho más que empezar. Además de las CAR-T frente a cáncer hematológico, ya hay ensayos de linfocitos infiltrantes de tumor (sobre todo en melanoma, cabeza y cuello y pulmón), otros frente a virus y también para tratar enfermedades autoinmunes. «Y después saltamos a la terapia génica, capaz de mejorar anemias congénitas raras o distrofias musculares, actuando frente a ese gen defectuoso. Son tratamientos que cambiarán totalmente el escenario», añade.
En este sentido, Óscar Muñiz Pello, director técnico de la unidad de producción de terapias avanzadas de la Fundación Marqués de Valdecilla, expone que en el contexto de la fabricación de fármacos compuestos de linfocitos con actividad antivirus, «desde principios de 2022 venimos realizando un ensayo clínico -al que se han incorporado hospitales de otras comunidades- para evaluar su capacidad de protección frente al citomegalovirus en pacientes que han recibido un trasplante de progenitores hematopoyéticos y aún no han desarrollado sus propias defensas».
Una línea de investigación que se prevé ampliar a otros tipos de virus y «no solo para pacientes hematológicos, sino también los inmunosuprimidos por cualquier tipo de trasplante, por ejemplo, de órganos sólidos», señala.
«Uno de los objetivos que nos planteamos en Cantabria es ampliar las terapias avanzadas, más allá de los CAR-T y los linfocitos anti-virus, a la producción de células mesenquimales, tanto por su capacidad inmunoreguladora en procesos inflamatorios cómo para terapia regenerativa ya que tienen la capacidad de transformarse en distintos tipos de tejidos cómo cartílago o hueso entre otros», explica Óscar Muñoz Pello, que coincide con la hematóloga Lucrecia Yáñez en que Valdecilla tiene la oportunidad de convertirse en «un referente» en este ámbito. Un camino que requiere «potenciar» el plan estratégico de terapias avanzadas de Cantabria que «favorecerá la colaboración de los cuatro pilares básicos de estos medicamentos tan innovadores: el asistencial, la investigación, la formación y la producción».
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