Un hito científico sin precedentes La edición genética ya salva vidas Curados con CRISPR: «Somos la prueba de que los milagros existen»

Victoria Gray (en la imagen superior) es el primer ser humano al que se ha curado de una enfermedad genética incurable, la anemia falciforme, mediante la técnica de edición CRIPSR. Se trata de la enfermedad genética más frecuente del mundo (afecta a 300.000 recién nacidos cada año) y Gray —de 37 años, residente en Forest, Misisipi, Estados Unidos— puede hablar ya en pasado de ella tras haberla padecido la mayor parte de su vida. Nos lo cuenta.

«He sobrevivido a la anemia falciforme, una enfermedad que me descubrieron de bebé. A mis padres les dijeron que no se hicieran ilusiones, que viviría hasta los 7 años, con suerte. Desde entonces he soportado dolores en todo el cuerpo; tan fuertes que a veces me parecía que me había golpeado un rayo y que, al mismo tiempo, me atropellaba un tren».

«Me ponían paños calientes, me daban masajes, mi abuela rezaba… Nada funcionaba. Cada dos por tres me ingresaban en el hospital. Cuando podía ir a la escuela, me esforzaba por ser una niña normal. Me gustaba la ciencia. Quería ser enfermera».

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«Un día mi profesora me pidió que explicase a mis compañeros en qué consistía mi enfermedad. Les expliqué como pude que sufría la enfermedad genética más frecuente del mundo. Cada año nacen 300.000 bebés que, como yo, tienen los glóbulos rojos no redondeados, sino con forma puntiaguda. Por eso se enganchan en los vasos y provocan embolias, muy dolorosas, y daños crónicos».

«A pesar de todo, comencé la universidad. También me convertí en madre, pero mi salud empeoró. En octubre de 2010 estuve 15 meses hospitalizada. Perdí el uso de las piernas y no podía alimentarme por mí misma. Necesité fisioterapia para volver a caminar. Abandoné el sueño de convertirme en enfermera y me centré en mi familia. Tengo cuatro hijos. Me juré que lucharía por ellos. Indagué por mi cuenta sobre tratamientos alternativos, hasta que un día recibí una llamada de mi hematóloga, Dana Delaski. Me dijo que tenía grandes noticias, pero que quería dármelas en persona. Era candidata para un trasplante de médula ósea».

«Mi marido y mi hermano viajaron conmigo a Nashville. Todos nos reunimos con el doctor Christopher Frankel. A partir de ahí, mi hermano y yo empezamos las pruebas para ver si éramos compatibles. Pero el asunto se alargó y, mientras tanto, yo seguía teniendo crisis de dolor. Entonces, el doctor Frankel me habló de una segunda opción: una terapia totalmente nueva. Me explicó que estaba basada en la edición genética de CRISPR, que podía corregir las erratas en el libro de instrucciones de 3000 millones de letras que forman el ADN humano. Y que, si aceptaba, sería la primera persona en participar en el ensayo. Si no funcionaba, siempre tendríamos la posibilidad de hacer el trasplante. El coste superaba los tres millones de dólares, pero como era un tratamiento experimental para mí sería gratis. Dije que sí».

«En el verano de 2019, me extrajeron células madre de la médula ósea y las enviaron al laboratorio, donde usaron las tijeras moleculares de CRISPR para cortar el genoma que producía la hemoglobina defectuosa. De este modo, lo apagaron. Luego cultivaron las células, ya corregidas. Mientras tanto, llegó lo más duro: me sometí a sesiones de quimioterapia para matar todas las células sanguíneas enfermas de mi cuerpo. Luego, los médicos me inyectaron mis supercélulas editadas. Me gusta llamarlas así: 'supercélulas'. Ese día volví a nacer. Lloré».

«A partir de entonces, mi vida cambió. Aunque primero pasé un mes de aislamiento porque mi sistema inmunológico estaba destruido por la quimioterapia. Estaba muy débil, pero mis supercélulas anidaron en mi organismo y se multiplicaron. Y empecé a sanar. Después de tres meses pude volver a casa con mi familia. Tardé otros ocho meses en sentirme física y mentalmente mejor. Fue duro porque tuve que soportar el periodo de abstinencia por todos los opiáceos de los que mi cuerpo había dependido durante más de 30 años».

«Pero luego empecé a disfrutar de la vida. Fui capaz de pasear con mis hijos, de ir a sus partidos… No he vuelto a tener episodios de dolor severo. Yo, que había dejado de hacer planes, volví a pensar en el futuro. Solo espero que estas terapias tan caras puedan ser asequibles para ayudar a gente como yo. Si no, ¿qué sentido tienen?».

Las tres olas de una revolución

En solo una década desde su descubrimiento, las herramientas CRISPR han revolucionado las terapias basadas en la edición genética, aunque los expertos calculan que pasarán entre cinco y diez años para que estos tratamientos se generalicen.

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2013. Las tijeras.

Desarrolladas por Jennifer Doudna (en la imagen superior) y Emmanuelle Charpentier, que compartieron Premio Nobel, permiten cortar el ADN y realizar inserciones o eliminaciones de genes específicos. Se ha aplicado con éxito contra la anemia falciforme, que seguramente será la primera terapia basada en CRISPR que aprobarán las autoridades europeas y norteamericanas. En la imagen circular, el español Francis Mojica, pionero de esta técnica e inventor del término CRISPR.

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2016. Lápiz y goma.

os editores de base son una versión más avanzada de las CRISPR. Su creador es David Liu, biólogo molecular del Instituto Broad (MIT y Harvard). Se basan en la modificación de la actividad química de una enzima, que permite borrar una sola letra en un gen y escribir sobre ella. Ya ha demostrado su eficacia contra la leucemia.

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2019. Procesador de textos.

Todavía en ensayos animales, también la ha desarrollado el laboratorio de Liu. Permite hacer búsquedas en el genoma, seleccionar un lugar concreto y reemplazar una secuencia completa con gran precisión, sin afectar de manera accidental a genes próximos, como sucede a veces con las tijeras moleculares.

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