Lluís Montoliu Vicedirector del Centro Nacional de Biotecnología «Es un momento histórico. Estas terapias con CRISPR deberían abrir los telediarios»

XLSemanal. En marzo se celebró en Londres el III Congreso Internacional de Edición del Genoma Humano, donde se mostraron las últimas terapias basadas en la edición genética. Ya hay más de 50 ensayos clínicos en todo el mundo en los que participan 200 pacientes. Y los primeros resultados son espectaculares…

Lluís Montoliu. La impresión general de los que estuvimos allí es que estamos viviendo un momento histórico. Estos nuevos tratamientos deberían abrir los telediarios. No sé qué sentirían los que asistieron al mítico evento de Asilomar, en 1975, donde se discutieron los beneficios y peligros de la tecnología del ADN recombinante, recién creada. Entonces la idea de unir fragmentos de ADN incluso de especies distintas resultaba asombrosa. Sin embargo, hoy nadie se sorprende al ver cómo se mezclan para fabricar productos como la insulina humana, que es sintetizada por bacterias. La revolución actual, la de las herramientas de edición genética basadas en CRISPR, también provoca asombro y respeto.

XL. Sin embargo, en la cumbre anterior, celebrada en Hong Kong en 2018, toda la atención la acaparó el científico chino He Jiankui, que anunció que había obtenido los primeros seres humanos (tres niñas) con su genoma editado.

L.M. Nunca debió ocurrir. Su experimento violó todos los principios éticos y recibió una condena unánime. El investigador pasó por la cárcel. Lo que le hizo a esas niñas, de las que no se sabe apenas nada, es irreversible. Pero la estrella de esta cumbre no ha sido ningún científico, sino una paciente: Victoria Gray. La primera persona del mundo que ha sido curada de una enfermedad para la que no había cura, la anemia falciforme, gracias a CRISPR. Su caso lleva la esperanza a millones de personas. La edición genética ya está cambiando la forma en que tratamos muchas otras enfermedades.

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XL. Son terapias muy caras…

L.M. Por desgracia, así es. Estamos hablando de millones de dólares. Mientras Victoria Gray le daba las gracias a la ciencia, había que ver los rostros de los representantes de las asociaciones de pacientes de Sudáfrica, Tanzania e India, que también asistieron al evento. Lo más probable es que nunca puedan acceder a esos tratamientos. Tampoco muchos enfermos en los países ricos. Victoria Gray participó en un ensayo clínico. Y conviene aclarar que la terapia solo funcionó en la mitad de las personas tratadas.

XL. ¿Cuándo llegarán al gran público?

L.M. Hay que pedirle prudencia a los pacientes, a muchos padres de niños con enfermedades raras. No llegarán pasado mañana; tardarán unos años, no solo por cuestiones científicas, sino también económicas, legales, de accesibilidad…

XL. ¿Las ofrecerá la Seguridad Social?

L.M. La capacidad de un sistema nacional de salud como el nuestro para incorporar estas terapias avanzadas en su agenda es limitada. Es difícil conjugar el legítimo derecho de cualquier empresa a recuperar su inversión en investigación con los presupuestos de la sanidad pública. Desde luego, a un costo de tres millones de euros por paciente, es poco probable que se vayan a incorporar automáticamente.

XL. ¿Pero cómo se calcula el precio?

L.M. Es importante tener en cuenta que las empresas farmacéuticas son necesarias para el desarrollo y producción de medicamentos. Sin ellas, no sería posible convertir un avance del laboratorio en un fármaco robusto y garantizado. Dicho esto, en Europa y en Estados Unidos se calcula el precio de manera diferente. Allí no hay sistema público, lo negocian la farmacéutica con las compañías aseguradoras. Algunas lo ofrecerán y otras no. Aquí es una comisión ministerial la que se sienta con la farmacéutica. Las conversaciones pueden durar meses hasta que se ponen de acuerdo.

XL. ¿Pero qué factores se tienen en cuenta?

L.M. A menudo se piensa que el precio está relacionado con su costo de producción. Sin embargo, esto no es del todo cierto. Lo que valora la farmacéutica es el coste acumulativo del tratamiento crónico de una persona y las visitas al hospital que esto implicaría hasta que fallezca si no se le da el medicamento, y a partir de ahí hace sus cálculos. El precio incorpora además no solo la recuperación de la inversión en ese medicamento, sino también en otros que no han llegado al final. A menudo, incluso los investigadores ingenuamente pensamos que, si pueden hacer el medicamento más barato, debería tener un precio menor en el mercado, pero no funciona así.

XL. ¿Y no hay alternativas?

L.M. Empieza a haberlas. Ahí está, por ejemplo, la iniciativa del español Juan Bueren en el University College de Londres, denominada Agora y publicada en Nature. Es interesante porque busca desarrollar terapias personalizadas para un número limitado de pacientes desde el propio hospital, en colaboración directa con los centros de investigación, y aportarles el medicamento a un costo mucho menor que el precio que tendría en el mercado. Esto se haría a través de patrocinios y donaciones.

XL. Volviendo al investigador chino que modificó el genoma de las niñas, ¿podría volver a ocurrir?

L.M. Las autoridades chinas han tomado medidas para prevenirlo, aunque en su momento —se sospecha— podrían haber hecho la vista gorda. En España, la modificación genética en la descendencia está prohibida desde el año 1997, cuando se firmó el Convenio de Asturias, que establece las bases éticas y legales para la protección de los derechos humanos en el ámbito de la biomedicina.

XL. ¿Entonces no se pueden editar embriones?

L.M. Sí se puede, siempre que no sea con fines reproductivos. Lo que hizo He Jiankui fue implantarlos en mujeres y llevarlos hasta el final. Eso está prohibido. Dos artículos de nuestro código penal se ocupan de este tema, pero nunca se han tenido que aplicar.

XL. A pesar de todo, ¿la preocupa la creación de bebés de diseño?

L.M. A todos nos preocupa. Pero no conozco a ningún científico serio que esté por la labor. Por el momento, no existe ninguna técnica que garantice que no haya modificaciones inesperadas en otros genes. Las incertidumbres que se manejan en el laboratorio con modelos animales no deberían trasladarse a los seres humanos. Además, no hacen ninguna falta porque tenemos técnicas que nos ahorran la necesidad de crear esos bebés a la carta.

XL. ¿Por ejemplo?

L.M. El diagnóstico genético preimplantacional, que se practica en muchas clínicas de fertilidad en España y que permite a las parejas que sospechen que ambos pueden ser portadores de genes causantes de enfermedad, donar esperma y óvulos. En la clínica se realiza una fecundación in vitro y se permite que los embriones hagan algunas divisiones. Cuando los embriones son una pelotita de células, se les hace una biopsia y se succionan unas cuantas. Si el embrión porta los genes causantes de enfermedad, se descarta y se seleccionan aquellos que no los llevan. Aquí no hay modificación genética, solo una selección de embriones que no tienen la mutación.